Arrr, makkers! Zet je schrap, want er waait een frisse wind door de wereld van de geneeskunde. Voor het eerst is het gelukt om de gevreesde ziekte van Huntington flink af te remmen. In het Verenigd Koninkrijk hebben dappere dokters met een revolutionaire gentherapie de achteruitgang bij patiënten met wel 75 procent vertraagd. Dat is alsof je schip normaal in één jaar zinkt, maar nu pas na vier jaar langzaam water maakt!
De ziekte van Huntington is een ware vloek die families generatieslang teistert. Het lijkt op een mix van dementie, Parkinson en een bewegingsstoornis. Meestal slaat het toe als je dertig of veertig bent, en binnen twintig jaar ben je meestal aan het eind van je reis. Maar nu gloort er hoop aan de horizon voor de 1.700 Nederlanders en duizenden anderen die het gen bij zich dragen.
De nieuwe behandeling is geen kattenpis: tijdens een hersenoperatie van wel twaalf tot achttien uur wordt een speciaal virus als een postduif diep in het brein geïnjecteerd. Dat virus brengt een stukje DNA naar de hersencellen, waardoor ze de giftige eiwitten die Huntington veroorzaken kunnen onderscheppen en onschadelijk maken. Het resultaat? Minder afstervende hersencellen, patiënten die weer aan het werk gaan en zelfs drie jaar na de operatie nog steeds op eigen benen staan.
De proef was klein – 29 dappere vrijwilligers gingen het avontuur aan – maar de resultaten zijn spectaculair. De onderzoekers waren tot tranen toe geroerd. “We hadden nooit durven dromen dat het zo goed zou werken,” jubelde de kapitein van het onderzoeksteam. Zelfs de familie van een jonge piraat die het gen draagt, ziet nu een toekomst die een stuk zonniger lijkt.
Toch is het medicijn voorlopig nog niet voor iedereen beschikbaar. De operatie is complex, de kosten zijn hoog en het middel ligt nog niet in de schappen. Maar de producent, uniQure, wil het volgend jaar op de markt brengen in de VS en praat al met Europese autoriteiten. De hoop is dat deze doorbraak de poorten opent voor meer behandelingen en misschien zelfs preventie bij jonge mensen die het gen dragen.
De piraten van de wetenschap varen dus vol goede moed verder. Ze werken al aan nieuwe proeven om te kijken of ze de ziekte helemaal kunnen voorkomen. En ze eren de moedige bemanning die zich als eerste aan boord waagde.
Dus, makkers, waar de zee van Huntington eerst donker en onstuimig was, is er nu een sprankje licht aan de horizon. Met deze doorbraak kunnen we misschien ooit de vloek van Huntington definitief overboord gooien!